國(guó)內(nèi)生物科技公司貝斯生物（Base Therapeutics）研發(fā)的堿基編輯通用型NK（自然殺傷）細(xì)胞產(chǎn)品，正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)受理。這一里程碑事件不僅標(biāo)志著該公司在細(xì)胞治療領(lǐng)域取得了關(guān)鍵進(jìn)展，也預(yù)示著我國(guó)在通用型、可編輯的細(xì)胞療法賽道上邁出了堅(jiān)實(shí)一步，為腫瘤等重大疾病的治療開辟了全新路徑。

通用型細(xì)胞療法，又稱“現(xiàn)貨型”療法，其核心優(yōu)勢(shì)在于能夠利用健康供體的細(xì)胞進(jìn)行工業(yè)化生產(chǎn)，經(jīng)過(guò)基因編輯改造后，形成“通用”產(chǎn)品，可立即用于多位患者。這打破了傳統(tǒng)自體細(xì)胞療法需為每位患者單獨(dú)定制、耗時(shí)漫長(zhǎng)且成本高昂的局限，有望大幅提高治療可及性。貝斯生物此次申報(bào)的產(chǎn)品，正是在此理念下，將前沿的堿基編輯（Base Editing）技術(shù)與NK細(xì)胞的固有免疫殺傷特性相結(jié)合。

堿基編輯技術(shù)是新一代精準(zhǔn)基因編輯工具，能夠在DNA單堿基水平上進(jìn)行精確的“化學(xué)轉(zhuǎn)換”（如將A?T堿基對(duì)轉(zhuǎn)換為G?C，或C?G轉(zhuǎn)換為T?A），而無(wú)需造成DNA雙鏈斷裂。相較于傳統(tǒng)的CRISPR-Cas9等技術(shù)，其理論上具有更高的精準(zhǔn)度和更低的脫靶風(fēng)險(xiǎn)，安全性更為可控。貝斯生物利用該技術(shù)，旨在對(duì)供體來(lái)源的NK細(xì)胞進(jìn)行多重基因編輯，一方面敲除可能引起宿主免疫排斥的分子（如HLA），增強(qiáng)其通用性；另一方面，可能通過(guò)插入或修飾特定基因，進(jìn)一步增強(qiáng)NK細(xì)胞識(shí)別腫瘤、持久存活及抵抗免疫抑制微環(huán)境的能力，從而創(chuàng)造出效力更強(qiáng)、適用性更廣的“超級(jí)NK細(xì)胞”。

NK細(xì)胞作為先天免疫系統(tǒng)的核心效應(yīng)細(xì)胞，具有快速識(shí)別并殺傷癌細(xì)胞、病毒感染的細(xì)胞而不需要事先致敏的特性。將其開發(fā)為通用型療法，一直是生物科技界的熱點(diǎn)方向。此次CDE受理貝斯生物的產(chǎn)品，體現(xiàn)了監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)這類創(chuàng)新技術(shù)路線的關(guān)注與審慎支持。后續(xù)，該產(chǎn)品需完成嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)，以充分驗(yàn)證其在人體中的安全性、有效性以及規(guī)模化生產(chǎn)的可行性。

當(dāng)前，全球細(xì)胞與基因治療（CGT）競(jìng)爭(zhēng)日趨激烈，中國(guó)生物科技企業(yè)正從跟隨轉(zhuǎn)向并跑甚至領(lǐng)跑。貝斯生物堿基編輯通用型NK細(xì)胞療法獲受理，是我國(guó)在該前沿交叉領(lǐng)域自主創(chuàng)新能力的一次重要展示。若研發(fā)成功，該產(chǎn)品有望為眾多癌癥患者提供一種新的、更易獲得的治療選擇，具有重大的臨床價(jià)值和社會(huì)意義。這也將激勵(lì)更多國(guó)內(nèi)企業(yè)深耕底層技術(shù)創(chuàng)新，推動(dòng)整個(gè)生物科技產(chǎn)業(yè)向產(chǎn)業(yè)鏈高端攀升，為攻克人類重大疾病貢獻(xiàn)中國(guó)智慧與方案。